Una nueva frontera científica se acaba de cruzar en Barcelona, donde un equipo de investigadores del Centro de Regulación Genómica (CRG) ha logrado algo sin precedentes: utilizar inteligencia artificial para diseñar desde cero fragmentos de ADN capaces de controlar genes en células sanguíneas de mamíferos. Este avance, publicado en la revista CELL, no sólo marca un hito en la biología generativa, sino que también promete transformar radicalmente cómo se entienden, diagnostican y tratan muchas enfermedades humanas.

Este ADN, creado artificialmente por un modelo de IA, tiene una función reguladora: actúa como una especie de interruptor personalizado que puede encender o apagar genes específicos, como si se tratara de instrucciones digitales para el funcionamiento celular. En el estudio, los científicos pidieron a la IA generar fragmentos que activaran ciertos genes en células madre para inducir su transformación en glóbulos rojos en lugar de plaquetas. El resultado fue exitoso: las secuencias diseñadas se insertaron en células de ratón, se integraron al genoma de forma aleatoria, y cumplieron su misión.

Pero, ¿para qué sirve esto exactamente? La respuesta está en una medicina más precisa, más eficaz y, sobre todo, más personalizada. Según los autores del estudio —Robert Frome, Julia Rohle, Aina Bernal Martínez, Félix Pacheco Pastor, Rosa Martínez-Corra y Lars Velten—, este tipo de ADN sintético podría facilitar el desarrollo de terapias génicas adaptadas a las necesidades genéticas de cada paciente. En lugar de usar un único medicamento estándar, los tratamientos del futuro podrían diseñarse en función del perfil genético único de cada individuo, reduciendo así efectos secundarios y aumentando su eficacia.

Antonio Martínez-Monseny, jefe de Genética Médica del Hospital Sant Joan de Déu, añade una dimensión humana al hallazgo: esta tecnología podría ser clave para enfrentar uno de los grandes retos de la medicina actual, las enfermedades raras. Estas patologías, que afectan a menos de cinco personas por cada 10 mil habitantes y de las cuales el 80% son de origen genético, afectan a millones de personas en el mundo. En México, por ejemplo, se estima que más de ocho millones de personas padecen alguna enfermedad rara, pero sólo el 5% cuenta con un tratamiento específico. Para la mayoría, el diagnóstico llega tarde —si es que llega— y las opciones terapéuticas son casi nulas.

Aquí es donde la IA y el ADN sintético podrían marcar una diferencia abismal. El estudio sugiere que estas herramientas permitirán crear tratamientos únicos para pacientes únicos, incluso en casos donde nunca se haya identificado una proteína diana tradicional para desarrollar un fármaco. Además, podrían mejorar el asesoramiento genético a las familias y acelerar los ensayos clínicos con mayor precisión y menor riesgo.

Uno de los autores del estudio lo resume con una metáfora poderosa: “Esto es como escribir software, pero para la biología”. Así como el código digital revolucionó la informática, ahora podríamos escribir código genético para programar el comportamiento de las células humanas. Con ello, comienza una nueva era en la que diseñar una molécula de ADN con funciones específicas ya no será ciencia ficción, sino biotecnología de vanguardia al servicio de la salud.